'OVO JE NAJSKUPLJI LIJEK NA SVIJETU' Stiglo odobrenje za primjenu genske terapije teško oboljeloj djeci koju u Hrvatskoj liječe Spinrazom

Švicarski proizvođač lijekova Novartis je u SAD-u dobio odobrenje tamošnje Uprave za hranu i lijekove (FDA) za svoju gensku terapiju kojom bi se liječila spinalna mišićna atrofija, a jednokratni tretman će koštati rekordnih 2.125.000 dolara, piše The Guardian.

FDA je u petak odobrio lijek Zolgensma za djecu sa spinalnom mišićnom atrofijom mlađu od dvije godine života, uključujući one koji zasad ne pokazuju simptome. Odobrenje uključuje bebe sa smrtonosnim oblikom nasljedne bolesti, kao i one kojima se simptomi bolesti pojave tek u kasnijoj dobi.

Spinalna mišićna atrofija je vodeći genetski uzrok smrti kod djece. Bolest često dovodi do paralize, poteškoća s disanjem i smrti nakon samo nekoliko mjeseci za bebe rođene s najozbiljnijim tipom 1. Ova bolest pogađa jedno od 10.000 novorođenčadi, a od toga 50 do 70 posto ima tip 1.

- Ovo je potencijalno novi standard tretmana djece s najozbiljnijim oblicima spinalne mišićne atrofije, kazala je dr. Emmanuelle Tiongson, pedijatrijska neurologinja iz Los Angelesa koja je omogućila upotrebu lijeka Zolgensma pacijentima u proširenom programu korištenja lijeka.

U farmaceutskom gigantu Novartisu pravdaju visoku cijenu lijeka uz tvrdnju da je jednokratni tretman vredniji od skupog dugotrajnog tretmana koji košta nekoliko stotina tisuća dolara godišnje.

Ova terapija koristi virus kako bi omogućila normalnu kopiju gena spinalne mišićne atrofije bebama rođenim s defektnim genom i prenosi se infuzijom.

Stručna ocjena u travnju od strane nezavisnog Instituta za kliničko i ekonomsko procjenjivanje (Icer) je došla do zaključka da je prijašnja Novartisova cijena lijeka od 5 milijuna dolara po pacijentu bila pretjerana.

Ali u petak je Icer iznio da prema Novartisovim dodatnim kliničkim podacima o početnoj cijeni, vjeruje da lijek pripada u gornju granicu raspona po cjenovnoj efektivnosti.

Iz Novartisa kažu da su zasad tretirali više od 150 pacijenata s lijekom Zolgensma. Izvršni direktor Vas Narasimhan je opisao Zolgensmu kao lijek koji skoro pa da može izliječiti spinalnu mišićnu atrofiju ako ga se počne primjenjivati nedugo nakon rođenja. Međutim, zasad je dokazano samo da efekt lijeka traje oko pet godina.

Novartis očekuje europsku i japansku potvrdu dozvole korištenja lijeka kasnije ove godine. Zolgensma će biti konkurent Biogenovoj Spinrazi, koja je prvi odobreni lijek za spinalnu mišićnu atrofiju, oko kojeg se već neko vrijeme lome koplja i u Hrvatskoj.

Spinraza, koja je odobrena 2016. godine, zahtijeva infuziju u spinalni kanal svaka četiri mjeseca. Njezinu katalošku cijenu od 750,000 dolara za prvu godinu i 375,000 dolara godišnje nakon toga je Icer procijenio kao pretjeranu.

Prema procjenama na Wall Streetu, Zolgensma bi se do 2022. mogao prodavati u količini vrijednoj oko 2 milijarde dolara. Prihodi od prodaje Spinraze su dostigli 1,7 milijardi dolara prošle godine, a predviđa se povećanje do 2,2 milijarde u 2022., piše The Guardian.